Všechny jmenované součásti léčby jsou stejně důležité pro komplexní péči o pacienty s CHOPN, většina z nich se používá v kombinaci, některé jsou vázány na zvláštní situace či stádia onemocnění. Ačkoliv jsou všechna zmíněná opatření považována za přínosná, pouze některá z nich mají jasně prokázaný vliv na délku přežití nositelů tohoto onemocnění.
Komu je léčba určena?
Tento druh léčby je vymezen pouze pro jedince s těžkým deficitem alfa-1 antitrypsinu (AAT) s postižením plic, tedy pacienty s CHOPN na podkladě těžkého deficitu AAT. Na základě proběhlých studií a dosavadních pozorování je zřejmé, že je tato léčba prospěšná jen těm nemocným, kteří mají mírné až středně pokročilou rozedmu plic (CHOPN). I když stále panují nejasnosti, jak nejlépe stanovit limity míry postižení plic k předpovědi nejlepšího efektu léčby, dosud platí poměrně konzervativní pravidla. Ta jsou opřena o tíži obstrukční ventilační poruchy, tedy míry omezení rychlosti vydechovaného vzduchu, vyjádřenou hodnotou FEV1 (objem vzduchu vydechnutí během první vteřiny usilovného výdechu) v procentech normy. Druhým základním předpokladem je průkaz těžkého deficitu AAT, jednak jeho hladinou v krvi (pod 0,5 g/l) a pak i genetickým vyšetřením. Posledním kritériem je objektivizované nekuřáctví. Tento požadavek nesmí být chápán jako diskriminující, protože je čistě odborný. Pokud pacient kouří, dochází totiž v plicích k inaktivaci AAT a celá léčba přichází vniveč.
Ve stručnosti jsou tedy kritéria pro náhradní léčbu následující:
a) FEV1 v rozmezí 30-60% normy
b) hladina AAT v krvi pod 0,5 g/l
c) objektivizované nekuřáctví
Jak náhradní léčba AAT probíhá?
Náhradní AAT se podává v pomalé nitrožilní infuzi a dávka léku je určena hmotností pacienta. Vzhledem k tomu, že AAT podléhá spotřebování a degradaci, je nutné jej podávat opakovaně a dlouhodobě. Léčba většinou trvá do dosažení kritérií k transplantaci plic nebo konečného stádia onemocnění, kdy podávání léku již nepřináší nemocnému prospěch. Intervaly mezi infuzemi jsou obvykle 1 týden, v některých případech mohou být prodlouženy na 2 týdny. Každopádně je patrné, že léčbě musí každý pacient podřídit své další povinnosti či aktivity. Jen při zachování pravidelnosti podání je možné dosáhnout stabilní hladiny AAT v krvi a tak i léčebného účinku.
Náhradní léčba AAT je nesmírně nákladná, a proto je podávání léků pečlivě sledováno zdravotními pojišťovnami a v České republice soustředěno do jediného centra. V současné době pracujeme na umožnění domácího podání léků, které by značně usnadnilo léčbu pacientů ze vzdálenějších míst ČR.
Jakým způsobem je pacient sledován?
Je logické, že účinek takto náročné a nákladné léčby musí být pečlivě sledován. Pacient je v národním centru sledován v pravidelných intervalech. Kontroly klinického stavu pacienta a základní vyšetření funkce plic se provádí alespoň jednou za půl roku, každé 2 roky je prováděno zátěžové vyšetření a počítačová tomografie plic k hodnocení rychlosti poklesu hustoty plicní tkáně.
Všechny údaje jsou anonymně ukládány do národního registru pacientů s deficitem AAT jednak pro účely klinického výzkumu, ale také pro potřeby zdravotních pojišťoven.
Ostatní orgánová postižení u deficitu AAT
U izolovaného postižení jater nemá smysl podávat náhradní léčbu AAT, takoví jedinci jsou léčeni konzervativně, případně podstoupí transplantaci jater. V případě kožního postižení (panikulitida) je náhradní léčba sice v některých světových centrech podávána, ale dosud neexistuje všeobecně přijaté doporučení.